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 | 難病・筋強直性ジストロフィーの治療薬に光明 既存薬の転用で世界初の成果も 3年後めどに承認申請目指す …“筋強直性ジストロフィー”という病気をご存じだろうか。この病気は、筋肉が正常に作られなくなる遺伝性の病気で国の指定難病でもあり、根本的な治療薬はまだ… （出典：FNNプライムオンライン） |
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＜Xの反応＞
（出典 @arigato_dugong）
ジュゴン🐠⋆*🌈
@arigato_dugong凄いよ✨諦めちゃ駄目だ🩷🥰 難病・筋強直性ジストロフィーの治療薬に光明 既存薬の転用で世界初の成果も 3年後めどに承認申請目指す（FNNプライムオンライン） #Yahooニュース approach.yahoo.co.jp/r/QUyHCH?src=h…
（出典 @myotonica_info）
筋強直性ジストロフィー情報集
@myotonica_info2024年3月12日、筋強直性ジストロフィー患者会（DM-family）は英語版のウェブサイトを公開しました。 DM-family just launched our English website! en.dm-family.net pic.twitter.com/hHlPI1jK4i
（出典 @myotonica_info）
@myotonica_info2024年3月8日、アローヘッド・ファーマシューティカルズは、同社で開発中の筋強直性ジストロフィー治療薬「ARO-DM1」の治験第1/2a相を開始したと発表しました。 businesswire.com/news/home/2024…
（出典 @myotonica_info）
@myotonica_info2024年2月末日現在、筋強直性ジストロフィー患者登録依頼数は1,225名、協力施設数は376施設、協力医師数は747名となりました。 リンク先は神経・筋疾患患者登録「Remudy」です。 remudy.ncnp.go.jp/index.html pic.twitter.com/3lHvRNQ546
（出典 @myotonica_info）
@myotonica_info2024年3月4日、アビディティ・バイオサイエンスは筋強直性ジストロフィー治療薬AOC 1001のMARINA-OLE™試験で筋強直、筋力、日常生活活動の持続的な改善を実証しました。今後、2024年第2四半期に世界的な第3相治験（HARBOR™試験）を目標に開発を加速すると発表しています。 aviditybiosciences.investorroom.com/2024-03-04-Avi…
（出典 @adfresh3）
札幌ののん
@adfresh3GNEミオパチーの新薬の承認 おめでとうございます！ 我が長女も筋強直性ジストロフィー患者で 只今、入院しております 新薬の開発で 病気の進行を止め、より良い生活が出来る事を 祈っております
（出典 @libersrocks）
伝説の渡世人鳥丸
@libersrocks$RNA が4億ドルを調達、来週発表される筋強直性ジストロフィーのデータを投資家に公開 finance.yahoo.com/news/avidity-b…
（出典 @lindapon2030）
Alice
@lindapon2030治療薬のなかった難病「筋強直性ジストロフィー」に有効な薬を確認…山口大学が発表｜KRY NEWS NNN #SmartNews news.ntv.co.jp/n/kry/category…
（出典 @QLifeGenetics）
遺伝性疾患プラス
@QLifeGenetics／ リピート伸長病 治療薬となりうる化合物🔍 ＼ リピート伸長病には、#ハンチントン病 #脊髄小脳変性症 #球脊髄性筋萎縮症 #筋強直性ジストロフィー 1型などが💡 研究で、疾患マウスの神経機能低下を抑制しました🐁 #SCD #SBMA #筋ジストロフィー genetics.qlife.jp/news/20240222-…
（出典 @blessedlight81）
blessedlight@弁理士志望／バイオ・医薬系
@blessedlight81エディットフォース社は2015年創業ですが、累積調達額は50億円近くに達し、リードプログラムである筋強直性ジストロフィー1型の治療薬開発については、AMEDの第1回「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択されています。(6/n)。 editforce.co.jp/news-20230322-…
（出典 @myotonica_info）
@myotonica_info2024年3月4日(月)、アビディティ・バイオサイエンスは、米国筋ジストロフィー協会（MDA）において、筋強直性ジストロフィー治療薬AOC1001の治験MARINA非盲検延長試験 (MARINA-OLE™)の長期有効性・安全性の新しいデータを発表します。 prnewswire.com/news-releases/…
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